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JAMA Network
Gene Editing Inside the Body Using CRISPR
CRISPR-Cas9 technology is used to edit DNA to correct genetic abnormalities, but until now has required cells be removed for gene editing outside the body. In March 2020 researchers announced a test of the first in-the-body (in vivo) CRISPR-Cas9 treatment for Leber congenital amaurosis (LCA) type 10, a condition that causes severe, early-onset ...
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